E’ in arrivo l’Eteplirsen, un nuovo farmaco high tech, a base di Rna, che è in grado di migliorare e prolungare la vita dei soggetti malati di distrofia muscolare. La distrofia è una pericolosa malattia che attacca l’apparato muscolare, rendendo i muscoli incapaci di svolgere le funzioni motorie.
I movimenti muscolari vengono attuati grazie alla proteina che sostiene i muscoli, la distrofina. Se la produzione di distrofina è scarsa o assente, si parla rispettivamente di distrofia muscolare di Becker o distrofia muscolare di Duchenne. Questo nuovo farmaco a base di Rna è in grado di sopperire alla mancanza di distrofina, integrandone la produzione all’interno dei muscoli. L’Eteplirsen riesce a garantire la produzione di una forma più corta del normale di distrofina, che riesce a funzionare ed a migliorare le funzioni motorie dei malati.
Questo nuovo farmaco è stato prodotto grazie ad uno studio scientifico, pubblicato recentemente su Lancet. I ricercatori hanno esaminato e testato il farmaco su 19 pazienti per 12 settimane, al fine di valutare la sicurezza e la tollerabilità della medicina. I primi dati sono stati molto incoraggianti, perchè non si sono avuti effetti collaterali gravi ed il farmaco è stato ben tollerato dai pazienti.
Bisogna effettuare ulteriori esperimenti per valutare la giusta dose da somministrare, in quanto dosi elevate riescono a ridurre significativamente l’infiltrazione di cellule infiammatorie. Il nuovo farmaco della AVI Biopharma potrebbe potenzialmente ridurre i danni muscolari nei pazienti con Duchenne e migliorarne la vita. Occorrono comunque ulteriori studi per aumentare gli effetti positivi e ridurre al minimo i rischi.
Eteplirsen riuscirà a sconfiggere la distrofia muscolare?